Pacienti s roztroušenou sklerózou žijí průměrně o 4 roky déle než před 10 lety.
Roztroušená skleróza (RS) je chronické zánětlivé autoimunitní onemocnění centrální nervové soustavy. Postihuje většinou mladé dospělé, častěji ženy. Před příchodem prvních biologických léků na konci minulého století vedla RS u většiny nemocných různým tempem k invaliditě a předčasnému úmrtí. Nové léky pomáhají zpomalit progresi nemoci a mnoho pacientů může žít (téměř) normálním životem.
Roztroušenou sklerózou celosvětově trpí asi 2,5 milionu nemocných. U nás se odhaduje počet nemocných zhruba na 17 tisíc. Principem onemocnění je zcestná reakce imunitního systému, který napadá nejprve myelinové obaly nervových vláken, později i samotná nervová vlákna, a dokonce i nervové buňky. Příčina onemocnění není zcela objasněna, jsou prokázány genetické odlišnosti, uvažuje se o infekci virem Epstein Barrové v dospělém věku, nedostatku vitaminu D, zvažuje se typ složení mikrobiomu i další příčiny. Průběh onemocnění zhoršuje kouření a nesprávná životospráva. K častým doprovodným chorobám patří deprese.
I když se RS dělí na několik typů, typický je zcela individuální průběh u každého nemocného a její průběh tak u konkrétního nemocného nelze spolehlivě předpovědět. Někdo zažije jen jednu ataku (období s příznaky) a po celý život je zdráv, u jiného dochází k rychlé progresi postižení až k invaliditě (primárně progresivní RS). Nejčastěji se však střídá období s příznaky s různě dlouhým obdobím relativního klidu. V průběhu let ale dochází k úbytku mozkové tkáně a od určitého stadia (za různě dlouhou dobu) se stav nemocného trvale zhoršuje.
Cílem léčby je co nejdéle prodloužit dobu, než dojde k trvalé progresi RS. Lékaři se snaží dosáhnout tzv. No Evidence of Disease Activity (NEDA), což znamená: žádné příznaky, žádné zhoršení nálezu na magnetické rezonanci, žádné zhoršení neurologického nálezu (bez progrese disability) a bez úbytku mozkové tkáně.
Roztroušená skleróza se v ČR léčí ve vysoce specializovaných centrech. V posledních letech se zásadně zkrátila doba od výskytu prvních příznaků do zahájení léčby (z několika let na týdny). Díky včasné léčbě potom dochází k pomalejší progresi onemocnění a přes rostoucí prevalenci se počet úmrtí z důvodů RS víceméně nemění.
V posledních letech mají pacienti také společně s lékařem možnost aktivně rozhodovat o způsobu léčby. Pokud to je vhodné (indikované) lze aplikaci léčiva provést injekčně, nebo v tabletách. Všechny léky ale nejsou vhodné pro všechny pacienty. Navíc mají lékaři v posledních deseti letech možnost změnit přípravek, když tzv. léčba první linie přestane účinkovat. Byly totiž již vyvinuty vysoce účinné léky a léčebné strategie.
„Vysoce inovativní léčivé přípravky představují průlom v prognóze pacientů. Ve vývoji je aktuálně 40 léků, nejen pro primárně progresivní formu, ale i pro vyšší stadia choroby, a navíc jsou ve výzkumu léky, které mají „spravit“ poškozená nervová vlákna a jejich obaly,“ říká Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).
S rostoucím počtem úspěšně léčených pacientů klesá počet a délka hospitalizací. „Nárůst podílu hospitalizací kratších než jeden týden významně ulehčuje nemocnicím i zdravotnímu systému. Úspory za pobyty v nemocnici za období 2010 až 2017 činí 560 milionů korun,“ dodává Dvořáček.
Přestože léčba vysoce inovativními léčivými přípravky je drahá, vede k delší práceschopnosti nemocných. Ti pak odvádějí do systému zdravotní pojištění (daně), místo toho, aby čerpali invalidní důchod a sociální dávky. Odvody státu ze mzdy vydělané pacienty byly v roce 2018 o 640 milionů korun vyšší než v roce 2013. Celková mzda pacientů byla v roce 2018 o 2,4 miliardy korun vyšší než před 5 lety.
Inovativní léčba má na pacienty s RS zcela zásadní dopad, a to zejména na nově diagnostikované pacienty. U těch musí být díky nařízení vlády 307/2012 Sb. o místní a časové dostupnosti zdravotních služeb zahájena biologická léčba do 4 týdnů. Nečeká se tedy na počet a četnost atak nemoci, jak je tomu pacientů diagnostikovaných před účinnosti tohoto nařízení.
RS je nemoc zejména mladých lidí. Nejčastěji nemoc propuká mezi 20–40. rokem věku, tedy v době, kdy mladí začínají profesní kariéru, zakládají rodinu, měli by být na vrcholu sil. Na pacientech, kteří mají přístup k inovativní léčbě, vesměs na první pohled nepoznáte, že jsou nemocní. Pracují, sportují, mají děti. Mají to štěstí, že mohou žít „obyčejný“ život jako zdraví lidé. Nelze ale říci, že by neměli žádné zdravotní obtíže, jen nemusí být viditelné.
Existuje velká skupina pacientů, u kterých se nemoc projevila již před řadou let, tedy v době, kdy biologická léčba nebyla dostupná. Vzhledem k tomu, že naše pacientská organizace pomáhá nemocným s RS již 27 let, je mezi našimi členy takových pacientů hodně. Ti takové štěstí nemají a neměli. Postižení jejich pohybového aparátu je značné. K tomu se přidávají i další potíže spojené s vyšším věkem. Ani na ně nesmí naše společnost zapomenout.
Jiřina Landová,
předsedkyně výkonné rady Unie ROSKA - česká MS společnost, z. s.
Materiály z tiskové konference Asociace inovativního farmaceutického průmyslu na téma "Roztroušená skleróza včera a dnes: zásadní pokroky v léčbě" konané 5.12.2019.
Světový den roztroušené sklerózy dne 30.06.2020
