Pacienti s chronickou myeloidní leukémií žijí průměrně o 8 let déle než před 10 lety.
V České republice je každoročně diagnostikováno 150 až 200 nových pacientů s chronickou myeloidní leukémií (CML). Jde o vzácné maligní onemocnění způsobené poruchou kmenových buněk kostní dřeně projevující se neregulovaným růstem bílých krvinek. Zdravá kostní dřeň je postupně vytlačována a pokles tvorby zdravých krevních buněk vede až ke zhroucení systému krvetvorby.
Chronická myeloidní leukemie je zapříčiněna genetickou změnou bílých krvinek. Změna vede k nekontrolovatelnému množení bílých krvinek (atypické leukocytóze). Mezi hlavní rizikové faktory, které mohou vést k rozvoji tohoto onemocnění, patří ionizující záření, chemické sloučeniny, jako je třeba benzen, i některé léky, jako jsou například chemoterapeutika a imunosupresiva, ve většině případů však není vyvolávající příčina zřejmá.
Doba přežití pacienta velmi závisí na fázi, ve které je CML diagnostikována. Léčbou se však významně a stabilně prodlužuje u všech věkových skupin pacientů. Onemocnění bývá obvykle diagnostikováno zpravidla mezi 40. a 60. rokem věku. V terapii lze použít transplantaci kostní dřeně (není však vhodná pro všechny) a cílenou léčbu.
„Léčba pacientů v pokročilé fázi nemoci je složitá, ale díky modernímu způsobu léčby, umožňuje lidem vést život téměř bez omezení. Procento hospitalizovaných pacientů znatelně pokleslo z 13,9 procenta v roce 2012 na 7,3 procenta v roce 2016,” říká Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).
V případě diagnostiky CML určitých stadií je vhodné, či dokonce nezbytné přerušit výkon povolání. Po čase by mělo dojít ke stabilizaci a pacient se může vrátit zpět do pracovního života. Přestože se počet nemocných postupně zvyšuje (v roce 2016 dosáhl 887), podíl hospitalizovaných pacientů nadále klesá. Stále častěji také CML není primární příčinou úmrtí pacientů (v letech 2012–2016 byl zaznamenán pokles o 62 %).
„Méně hospitalizací a méně pacientů v invalidním důchodu vede i u tohoto vzácného onemocnění k veřejným úsporám. V období 2009 až 2018 došlo ke snížení počtu hospitalizovaných pacientů o 160 a úspoře ve výši 20,9 milionů korun,” doplňuje Jakub Dvořáček.
Vědecké objevy v oblasti molekulární podstaty chronické myeloidní leukemie otevřely pacientům naprosto nové možnosti léčby. Díky cílené léčbě se jejich otázka: “Jak dlouho budu s nemocí žít?” změnila na úvahy: “Jak dalece budu léčbou omezován v běžném životě?”, protože v době diagnózy dostávají od svých lékařů nadějnou zprávu, že navzdory závažnosti onemocnění je CML dnes již většinou dobře léčitelná.
S vývojem několika inovativních léků se individualizoval pohled na nemocného s CML a výběr léku vzhledem k jeho věku, přídavným onemocněním, snášenlivosti léčby a sledování vzniku rezistence na léčbu. Chronická kondice – setrvalé užívání léčby i tehdy, kdy bylo dosaženo hluboké molekulární remise, se následně stala výzvou pro hematology zdokonalující management léčby (režimy, dávkování) i pro samotné pacienty (dodržování léčebného režimu – compliance). Zájem pacientů o informace jak ze strany odborníků na léčbu CML, tak i laickou výměnu zkušeností mezi nemocnými přerůstá hranice a vedl k propojení mezinárodní pacientské komunity v globální síti CML Advocates Network www.cmladvocates.net.
Přestože se většině pacientů s CML daří žít kvalitním životem a jen užívání léku jim připomíná, že jsou nemocní, ale i u vědomí probíhajících klinických studií s další možnou terapií, volají pacienti nadále po výzkumu vedoucímu ke skutečnému “vyléčení CML.” Hematologové mezitím definují kritéria k bezpečnému ukončení léčby – u koho, po jak dlouhé době léčby a jak monitorovat nemoc na molekulární úrovni při vysazení léčby (tzv. remise bez nutnosti terapie). Alespoň pro část pacientů je to pozitivní vize!
